A causa para a maioria dos casos de câncer infantil ainda é desconhecida, já que, diferente dos tumores em adultos, não existem fatores de risco como falta de exercícios físicos ou dietas inadequadas. Porém, sabe-se que menos de 10% dos pacientes pediátricos tem a hereditariedade como razão da doença, o que coloca a predisposição genética como um possível motivador, mas não o único.

Na verdade, a anemia pode ser um sintoma, mas não um fator de risco para o desenvolvimento da leucemia. Somente se o paciente tiver uma síndrome mielodisplásica essa afirmação se torna verdade, pois essa doença da medula óssea se inicia como anemia e posteriormente pode evoluir para uma leucemia.